Оценка необходимых финансовых затрат на лекарственное обеспечение больных с редкими заболеваниями в РФ Текст научной статьи по специальности «Фундаментальная медицина»
Аннотация научной статьи по фундаментальной медицине, автор научной работы — Сура М. В., Герасимова К. В., Омельяновский В. В., Авксентьева М. В.
В статье представлены результаты расчета необходимых финансовых затрат на лекарственное обеспечение больных с редкими заболеваниями, включенными в перечень редких заболеваний (24 заболевания) Постановлением Правительства РФ от 26 апреля 2012 г. № 403. Расчет проводился на основании данных о количестве зарегистрированных пациентов с редкими заболеваниями (РЗ) в 83 субъектах РФ в 2013 г. и средневзвешенных затратах на их лекарственную терапию. Данные о количестве зарегистрированных больных с РЗ были получены в результате официального запроса Экспертного совета по здравоохранению комитета Совета Федерации по социальной политике, направленного в органы управления здравоохранением 83 субъектов РФ. Расчет средневзвешенных затрат на лекарственную терапию (или специализированные продукты лечебного питания) больных с РЗ проводился на основании стандартов медицинской помощи и экспертных оценок. В рамках анализа стандартов осуществлялся поиск препаратов патогенетической терапии, а при их отсутствии препаратов симптоматической терапии больных с РЗ, критически влияющих на их выживаемость. По выбранному перечню препаратов анализировались данные о сроках, частотах их назначения, средних суточных и средних курсовых дозах. При отсутствии стандартов медицинской помощи , а также для уточнения вопросов лекарственной терапии пациентов с РЗ проводились консультации с экспертами. В результате проведенных расчетов общие средневзвешенные затраты на фармакотерапию 24 редких заболеваний составили 15,73 млрд руб. в год (6,36 млрд руб. на детей и 9,37 млрд руб. на взрослых) на 11 173 зарегистрированных больных, что в 3,3 раза превышает текущие объемы финансирования. Наиболее дорогостоящей в расчете на одного больного в год оказалась патогенетическая фармакотерапия мукополисахаридоза VI и II типов: средневзвешенные затраты на одного ребенка с мукополисахаридозом VI типа составили 40,90 млн руб., на одного взрослого 71,50 млн руб.; мукополисахаридозом II типа 29,60 млн руб. и 51,83 млн руб. соответственно. Для повышения эффективности работы системы лекарственного обеспечения больных с РЗ и оптимизации государственных расходов на эту группу пациентов необходимо: утвердить полный набор финансово сбалансированных и научно обоснованных стандартов медицинской помощи , законодательно определить статус орфанных препаратов и осуществлять государственное регулирование цен, обеспечить увеличение регионального финансирования с привлечением средств федерального бюджета, утвердить перечень орфанных препаратов, выработать механизмы государственного стимулирования фармацевтических компаний снижать цены на орфанные препараты.
Похожие темы научных работ по фундаментальной медицине , автор научной работы — Сура М. В., Герасимова К. В., Омельяновский В. В., Авксентьева М. В.
ASSESSMENT OF NECESSARY FINANCIAL EXPENSES ON THE DRUG SUPPLY OF THE PATIENTS WITH ORPHAN DISEASES IN THE RUSSIAN FEDERATION
The article presents the results of cost calculation on the drug supply of the patients with orphan diseases , included in the list of orphan diseases (24 diseases) by the RF Government Regulation of April 26, 2012 № 403. Calculation was performed based on the data of registered patients with orphan diseases (OD) in 83 territorial entities of the Russian Federation in 2013 and based on the average-weighted costs of their drug therapy. Data on registered patients with OD was obtained because of the official request of the Expert Board on Healthcare of the Council of the Federation Committee on Social Policy that was sent to healthcare regulatory bodies of the 83 territorial entities of the Russian Federation. Average-weighted cost calculation of drug treatment (or of specialized nutrition care) of the patients with OD was carried out in accordance with medical care standards and expert assessment. As part of the analysis of the standards the search for pathogenic therapy medications was carried out, in the absence of which there was a search for supportive care medications that critically affect survivability of the patients with OD. According to the selected list of drugs , information about duration, frequency of prescription, average daily and course dose, was analyzed. In the absence of medical care standards , and in order to verify some questions concerning drug therapy of patients with OD consultations with experts were held. Because of conducted calculation, total average-weighted costs of pharmacotherapy for 24 orphan diseases were 15.73 bln rubles per year (6.36 bln rubles for children and 9.37 bln rubles for adults) for 11 173 registered patients that by 3.3 exceeds current amount of finance. Pathogenetic pharmacotherapy of Mucopolysaccharidoses type VI and II proved to be the most expensive treatment per one patient per year: average-weighted costs per one child with Mucopolysaccharidoses type VI amounted to 40.90 mln rubles, per one adult to 71.50 mln rubles; for Mucopolysaccharidoses type II costs were 29.60 and 51.83 mln rubles respectively. In order to increase effectiveness of the system of drug supply of the patients with OD and to optimize state expenses for this group of patients it is necessary to approve the entire range of financially balanced and science based medical care standards , to define the legal status of orphan drugs and to carry out state regulation of prices, to ensure increase of regional funding supported by involvement of federal budget funds, to define the list of orphan drugs , to implement state regulation measures to create incentives for pharmaceutical companies to reduce prices for orphan drugs .
Текст научной работы на тему «Оценка необходимых финансовых затрат на лекарственное обеспечение больных с редкими заболеваниями в РФ»
современная фармакоэкономика и фармакоэпидемиология
х а к с с ф ф £ во
Анализ методологических особенностей исследований по изучению социально-экономического бремени заболеваний в РФ в рамках разработки стандартной методики анализа стоимости болезни для использования при оценке технологий здравоохранения
Фармакоэкономический анализ применения оксалиплатина в химиотерапии колоректального рака. Данные реальной клинической практики
Оценка необходимых финансовых затрат на лекарственное обеспечение больных с редкими заболеваниями в РФ
Сура М.В.1, Герасимова К.В.1, Омельяновский В.В.12, Авксентьева М.В.12
1ФГБОУ ВПО «Российская академия народного хозяйства и государственной службы при Президенте Российской Федерации», Москва 2Научно-исследовательский финансовый институт Министерства финансов Российской Федерации, Москва
Резюме: в статье представлены результаты расчета необходимых финансовых затрат на лекарственное обеспечение больных с редкими заболеваниями, включенными в перечень редких заболеваний (24 заболевания) Постановлением Правительства РФ от 26 апреля 2012 г. № 403. Расчет проводился на основании данных о количестве зарегистрированных пациентов с редкими заболеваниями (РЗ) в 83 субъектах РФ в 2013 г. и средневзвешенных затратах на их лекарственную терапию. Данные о количестве зарегистрированных больных с РЗ были получены в результате официального запроса Экспертного совета по здравоохранению комитета Совета Федерации по социальной политике, направленного в органы управления здравоохранением 83 субъектов РФ. Расчет средневзвешенных затрат на лекарственную терапию (или специализированные продукты лечебного питания) больных с РЗ проводился на основании стандартов медицинской помощи и экспертных оценок. В рамках анализа стандартов осуществлялся поиск препаратов патогенетической терапии, а при их отсутствии
- препаратов симптоматической терапии больных с РЗ, критически влияющих на их выживаемость. По выбранному перечню препаратов анализировались данные о сроках, частотах их назначения, средних суточных и средних курсовых дозах. При отсутствии стандартов медицинской помощи, а также для уточнения вопросов лекарственной терапии пациентов с РЗ проводились консультации с экспертами. В результате проведенных расчетов общие средневзвешенные затраты на фармакотерапию 24 редких заболеваний составили 15,73 млрд руб. в год (6,36 млрд руб. на детей и 9,37 млрд руб. на взрослых) на 11 173 зарегистрированных больных, что в 3,3 раза превышает текущие объемы финансирования. Наиболее дорогостоящей в расчете на одного больного в год оказалась патогенетическая фармакотерапия мукополисаха-ридоза VI и II типов: средневзвешенные затраты на одного ребенка с мукополисахаридозом VI типа составили 40,90 млн руб., на одного взрослого - 71,50 млн руб.; мукополисахаридозом II типа
- 29,60 млн руб. и 51,83 млн руб. соответственно. Для повышения эффективности работы системы лекарственного обеспечения больных с РЗ и оптимизации государственных расходов на эту группу пациентов необходимо: утвердить полный набор финансово сбалансированных и научно обоснованных стандартов медицинской помощи, законодательно определить статус орфанных препаратов и осуществлять государственное регулирование цен,
обеспечить увеличение регионального финансирования с привле чением средств федерального бюджета, утвердить перечень ор-фанных препаратов, выработать механизмы государственного стимулирования фармацевтических компаний снижать цены на орфанные препараты.
Ключевые слова: редкие (орфанные) заболевания, лекарственные препараты, лекарственное обеспечение, стандарты медицинской помощи, средневзвешенные затраты.
В последнее время редкие (орфанные) заболевания, их эпидемиология, диагностика, лечение, объемы финансирования в РФ все чаще становятся темой обсуждения в различных экспертных структурах, государственных и частных организациях. В отличие от экономически развитых стран для России эта тема относительно новая. Впервые вопрос о важности регламентации вопросов, связанных с редкими заболеваниями и препаратами для их лечения, поднял в 2006 г. Формулярный комитет Российской академии медицинских наук, который разработал и опубликовал собственный перечень редко применяемых медицинских технологий, став ший первым перечнем орфанных препаратов в истории отече ственной системы здравоохранения [7]. И лишь через пять лет в российском законодательстве, а именно в статье 44 Федерального закона РФ № 323-ф3 от 21 ноября 2011 г. «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации», определится статус редкого заболевания, появятся требования к формированию регистров пациентов и перечня редких заболеваний [9]. В 2012 г. вышло Постановление Правительства РФ № 403 от 26 апреля 2012 г. в котором детализирован порядок ведения федерального и региональных регистров лиц, страдающих жизнеугрожающими и хроническими прогрессирующими редкими (орфанными) заболеваниями, а также опубликован перечень 24 редких заболеваний (далее - «перечень 24») [3]. В настоящее время продолжает обсуждаться вопрос о необходимости расширения этого перечня.
Согласно 323-ФЗ в России редкие (орфанные) заболевания определяются как заболевания, имеющие распространенность не более 10 случаев заболевания на 100 тыс. населения. Для сравнения: в Европе редкими болезнями считаются жизнеугрожающие заболевания или состояния с распространенностью пять случаев на 10 тыс. населения или менее [11]. По разным оценкам в России насчитывается от 300 тыс. до 5 млн человек, страдающих редкими бо-
лезнями [2]. Отсутствие более точных сведений связано с тем, что само понятие орфанного заболевания введено совсем недавно.
Следует отметить, что хотя количество пациентов с отдельно взятым редким заболеванием является крайне низким, самих редких заболеваний в мире насчитывается множество, что обусловливает высокое общее количество пациентов, страдающих этими заболеваниями. Согласно данным Европейской организации по редким заболеваниям (EURORDIS), существует от 5 до 7 тыс. различных редких заболеваний и в общей сложности ими страдает 6-8% жителей Евросоюза [12]. Преамбулой известного европейского портала по редким болезням - Орфанет (www.orpha.net) служит фраза: «Редкие болезни являются редкими, но пациентов с редкими заболеваниями множество» («Rare diseases are rare, but rare disease patients are numerous»). Стремительное развитие медицинской науки, появление новых методов диагностики дают основание полагать, что со временем количество редких заболеваний и, соответственно, страдающих ими пациентов будет только увеличиваться.
Понятие орфанного («сиротского») препарата пока отсутствует в российском законодательстве, однако, вероятнее всего, будет официально утверждено в ближайшее время. На сегодняшний день уже разработаны поправки в Федеральный закон «Об обращении лекарственных средств», предлагающие следующее определение: «Орфанные лекарственные препараты - лекарственные препараты, предназначенные для патогенетического лечения (лечения, направленного на механизм развития заболевания) редких (орфанных) заболеваний» [6].
Лекарственное обеспечение пациентов с редкими заболеваниями сопряжено со значительными финансовыми затратами государства, обусловленными в первую очередь высокой стоимостью самих орфанных препаратов, которая объясняется существенными финансовыми вложениями в их разработку и производство при одновременно низких объемах продаж из-за малой численности целевой группы больных. Лекарственное средство для пациента с орфанным заболеванием стоит в РФ от 100 тыс. до 1 млн рублей в месяц, а стоимость годового курса лечения составляет уже миллионы и десятки миллионов рублей. Это общая для всех стран закономерность: затраты на лечение орфанных заболеваний в целом высоки, но при этом различаются в несколько раз в зависимости от заболеваний и препаратов. Например, в Бельгии в 2008 г. государственные затраты на одного пациента варьировали от 6 тыс. евро (лечение гастроинтестинальных стромальных опухолей) до 312 тыс. евро (лечение мукополисахаридоза типа I) [13]. Согласно результатам ретроспективного перекрестного исследования 38 орфанных препаратов, закупленных в 2007 г. в пяти странах Европы (Франция, Германия, Италия, Испания и Великобритания), доля затрат на эти препараты составила в среднем 1,7% от общего бюджета на лекарственное обеспечение в этих странах [14]. В Докладе по выписанным лекарствам (Arzneiverordnungsreport), сделанном в 2009 г. в Германии, было озвучено, что доля орфанных препаратов составила 2,5% от всех затрат на лекарственные препараты системы обязательного медицинского страхования [16]. Согласно прогнозу английских исследователей, до 2020 г. затраты на терапию орфанными препаратами в странах Евросоюза и Великобритании могут варьировать в широком диапазоне: от 1251 до 407 631 евро со средними значениями затрат в 32 242 евро на одного пациента в год. При этом доля рынка орфанных препаратов в странах Евросоюза и Великобритании будет увеличиваться от 3,3% в 2010 г. до пиковых значений в 4,6% в 2016 г., после чего ситуация должна стабилизироваться на уровне 4-5% вплоть до 2020 г. Однако это не означает, что расходы на орфан-ные препараты не будут расти, а лишь свидетельствует о том, что затраты на эти препараты будут нивелироваться общим ростом расходов фармацевтического сектора [15].
В России согласно Федеральному закону РФ № 323-ФЗ от 21
ноября 2011 г. (часть 9, статья 83) и Постановлению Правительства РФ от 18 октября 2013 г. N 932 финансирование лекарственного обеспечения лиц, страдающих заболеваниями из «перечня 24», осуществляется за счет средств бюджетных ассигнований бюджетов субъектов РФ [4,9]. Однако некоторые регионы до сих пор не начали финансирование пациентов по «перечню 24» (например, республика Дагестан), тогда как затраты других уже в 2013 г. превысили 500 млн руб. в год (например, Санкт-Петербург). Значительные региональные различия в объемах финансирования пациентов с редкими заболеваниями ставят этих пациентов в неравные условия доступа к медицинской помощи на всей территории РФ. Кроме этого, на сегодняшний день отсутствуют научно-обоснованные данные об объеме финансовых средств, необходимых для адекватного лекарственного обеспечения больных с редкими заболеваниями. Все это обуславливает необходимость проведения исследований, направленных на изучение сложившейся ситуации с финансированием редких заболеваний в РФ [8] и прогнозирования объемов необходимых затрат для обеспечения эффективной фармакотерапии пациентов с редкими заболеваниями.
Цель исследования - определить объем необходимых финансовых затрат на лекарственное обеспечение больных с редкими заболеваниями в РФ.
Материалы и методы
Данное исследование включало пять этапов. На первом этапе проводился анализ количества больных с редкими заболеваниями в РФ в 2013 г. Источником информации послужили данные региональных регистров больных с орфанными заболеваниями, которые были получены в результате официального запроса Экспертного совета по здравоохранению комитета Совета Федерации по социальной политике, направленного в органы управления здравоохранением 83 субъектов РФ. Запрос касался лекарственного обеспечения больных с 24 редкими заболеваниями, включенными в Постановление Правительства РФ от 26 апреля 2012 г. № 403.
На втором этапе проводился поиск и анализ стандартов (проектов стандартов) медицинской помощи по редким заболеваниям, включенным в Постановление Правительства РФ от 26 апреля 2012 г. № 403.
Стандарты медицинской помощи в настоящее время являются единственными официально утвержденными нормативными документами, на основании которых, среди прочего, может быть проведена экономическая оценка стоимости ведения пациентов с определенной нозологией.
Поиск стандартов стационарной и амбулаторной медицинской помощи для взрослых и детей по 24 редким заболеваниям проводился в следующих базах данных:
- Банк документов официального сайта Министерства здравоохранения РФ [http://www.rosminzdrav.ru];
- Сайт компании «Консультант Плюс» [http://www.consultant.ru].
Ключевые слова поиска: стандарт медицинской помощи; названия 24 редких заболеваний, включенных в Постановление Правительства РФ от 26 апреля 2012 г. № 403 (гемолитико-уремический синдром; пароксизмальная ночная гемоглобинурия и т.д.).
В рамках анализа стандартов медицинской помощи проводился поиск препаратов патогенетической терапии пациентов с редкими заболеваниями. По ряду заболеваний средствами патогенетической терапии были специализированные продукты лечебного питания. При отсутствии средств патогенетической терапии определялись основные препараты симптоматической терапии, критически влияющие на выживаемость пациентов. По выбранному перечню препаратов анализировались данные о сроках, частотах их назначения, средних суточных и средних курсовых дозах.
На третьем этапе осуществлялась экспертная оценка фармакотерапии 24 редких заболеваний, включенных в Постановление Правительства РФ от 26 апреля 2012 г. № 403.