Размер шрифта:
В США одобрен первый препарат для лечения миодистрофии Дюшенна
Play

В США одобрен первый препарат для лечения миодистрофии Дюшенна

В США получило официальное одобрение первое лекарство для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, сообщает USA Today.

Фармацевтическая компания Sarepta Therapeutics разработала препарат этеплирсен (Exondys 51), который может подойти носителям определенной мутации гена дистрофина — это около 13% всех пациентов с миодистрофией Дюшенна. 19 сентября препарат получил одобрение Управления по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных препаратов (FDA), хотя ранее консультативный совет организации голосовал против рекомендации препарата к одобрению, посчитав данные клинических исследований о его эффективности недостаточными.

Лекарство осуществляет пропуск 51 экзона (участка ДНК) в гене белка дистрофина, что позволяет частично восстановить функциональность белка. Оно предназначено для еженедельного внутривенного введения. Препарат чрезвычайно дорогой — годовой курс стоит от 300 тысяч долларов, при этом он имеет побочные эффекты в виде тошноты и потери равновесия у некоторых пациентов. Прием лекарства способен укрепить мышцы, но доказательства того, что курс лечения сможет отсрочить развитие паралича, все еще признаны FDA недостаточными. Если в ходе дополнительных клинических испытаний не будет доказано, что лекарство действительно улучшает состояние больных, одобрение будет отозвано.

Президент Национального центра исследований в области здравоохранения (NationalCenter for Health Research) Диана Цукерман отметила, что клинические испытания проводились на недостаточной выборке и без сравнения с эффектом плацебо. По мнению Цукерман, эффективность действия препарата не была доказана в полной мере, и одобрение FDA недостаточно проверенного лекарства cоздает опасный прецедент.

Миодистрофия Дюшенна — прогрессирующее мышечное дегенеративное заболевание, один из самых распространенных смертельных генетических недугов среди мальчиков, один случай на три с половиной тысячи новорожденных. Первые симптомы появляются в возрасте трех-четырех лет, в 7-13 лет больные теряют способность самостоятельно ходить, а в возрасте 20-30 лет погибают от сердечной или дыхательной недостаточности. Сейчас препараты для лечения миодистрофии отсутствуют, пациентам оказывается только поддерживающая терапия. FDA уже отклоняла несколько препаратов для лечения миодистрофии — от компаний Santhera Pharmaceuticals, PTC Therapeutics и BioMarin Pharmaceutical. Эксперты регулятора посчитали, что лекарства не оказывали значимого воздействия на ход болезни.

Единственный благотворительный фонд в России, который специализируется на миодистрофии Дюшенна — «МойМио». Одна из программ фонда — «Мы вместе!» — направлена на разностороннюю поддержку семей, где есть дети с таким диагнозом. Помочь семьям, воспитывающим неизлечимых детей, можете и вы .

Новости

На Ваш почтовый ящик отправлено сообщение, содержащее ссылку для подтверждения правильности адреса. Пожалуйста, перейдите по ссылке для завершения подписки.

Если письмо не пришло в течение 15 минут, проверьте папку «Спам». Если письмо вдруг попало в эту папку, откройте письмо, нажмите кнопку «Не спам» и перейдите по ссылке подтверждения. Если же письма нет и в папке «Спам», попробуйте подписаться ещё раз. Возможно, вы ошиблись при вводе адреса.

Исключительные права на фото- и иные материалы принадлежат авторам. Любое размещение материалов на сторонних ресурсах необходимо согласовывать с правообладателями.

По всем вопросам обращайтесь на mne@nuzhnapomosh.ru

Нашли опечатку? Выделите слово и нажмите Ctrl+Enter

  • ВКонтакте
  • Twitter
  • Telegram
  • Youtube
  • Flipboard
  • Дзен

Нашли опечатку? Выделите слово и нажмите Ctrl+Enter

  1. Значение настоящей публичной оферты
    1. Настоящая публичная оферта («Оферта») является предложением Благотворительного фонда помощи социально-незащищенным гражданам «Нужна помощь» («Фонд»), реквизиты которого указаны в разделе 5 Оферты, заключить с любым лицом, кто отзовется на Оферту («Донором»), договор пожертвования («Договор») на реализацию уставных целей Фонда, на условиях, предусмотренных ниже.
    2. Оферта является публичной офертой в соответствии с пунктом 2 статьи 437 Гражданского кодекса Российской Федерации.
    3. Оферта вступает в силу со дня, следующего за днем размещения ее на Сайте в сети Интернет: takiedela.ru, sluchaem.ru, 365.nuzhnapomosh.ru, beznadege.net, nuzhnapomosh.ru, https://nuzhnapomosh.ru/donate/.
    4. Оферта действует бессрочно. Фонд вправе отменить Оферту в любое время без объяснения причин.
    5. В Оферту могут быть внесены изменения и дополнения, которые вступают в силу со дня, следующего за днем их размещения на Сайте Фонда.
    6. Недействительность одного или нескольких условий Оферты не влечет недействительности всех остальных условий Оферты.
    7. Местом размещения Оферты считается город Москва, Российская Федерация.
    1. Сумма пожертвования: сумма пожертвования определяется Донором.
    2. Назначение пожертвования: реализация уставных целей Фонда.
    1. Договор заключается путем акцепта Оферты Донором.
    2. Оферта может быть акцептована Донором любым из следующих способов:
      1. путем перечисления Донором денежных средств в пользу Фонда платежным поручением по реквизитам, указанным в разделе 5 Оферты, с указанием назначения пожертвования "пожертвование на Благотворительную программу “Нужна помощь.ру", а также с использованием платежных терминалов, пластиковых карт, электронных платежных систем и других средств и систем, позволяющих Донору перечислить Фонду денежные средства; При получении безадресного пожертвования на расчетный счет по реквизитам, Фонд самостоятельно конкретизирует его использование, исходя из статей бюджета, утвержденных Советом фонда, являющихся неотъемлемой частью деятельности Фонда либо направляет их на расходы на административные нужды Фонда в соответствии с Федеральным законом №135 от 11.08.1995 г. «О благотворительной деятельности и добровольчестве (волонтерстве)».
      2. путем помещения наличных денежных средств (банкнот или монет) в ящики (короба) для сбора пожертвований, установленные Фондом или третьими лицами от имени и в интересах Фонда в общественных и иных местах.
      1. Совершая действия, предусмотренные данной Офертой, Донор подтверждает, что ознакомлен с условиями и текстом настоящей Оферты, уставными целями деятельности Фонда, осознает значение своих действий, имеет полное право на их совершение и полностью принимает условия настоящей Оферты.
      2. Донор имеет право на получение информации об использовании пожертвования. Для реализации указанного права Фонд размещает на сайте:
        1. информацию о суммах пожертвований, полученных Фондом, в том числе о суммах пожертвований, полученных для оказания Фондом помощи каждому конкретному проекту;
        2. отчет о целевом использовании полученных пожертвований, в том числе для оказания Фондом помощи каждому конкретному проекту;
        3. отчет об использовании пожертвований в случае перемены целей, на которые направляется пожертвование. Донор, не согласившийся с переменой цели финансирования, вправе в течение 14 календарных дней после публикации указанной информации потребовать в письменной форме возврата денег.

        Благотворительный фонд помощи социально-незащищенным гражданам "Нужна помощь"

        Адрес: 119270, г. Москва, Лужнецкая набережная, д. 2/4, стр. 16, помещение 405 ИНН: 9710001171 КПП: 770401001 ОГРН: 1157700014053 р/с 40703810701270000111 в ТОЧКА ПАО БАНКА "ФК ОТКРЫТИЕ" к/с 30101810845250000999 БИК 044525999

        Благотворительного фонда помощи социально-незащищенным гражданам «Нужна помощь» в отношении обработки персональных данных и сведения о реализуемых требованиях к защите персональных данных