Победить тяжелые болезни и вырастить сверхчеловека. Ученые разрабатывают революционный метод работы с ДНК

Ученые приблизились к лечению на уровне генов, когда поврежденную ДНК можно заменить еще в утробе матери.

Денис Кулиш работает в больнице, где его регулярно вытаскивают с того света. У парня неизлечимая генетическая болезнь – муковисцидоз. Это медленная и мучительная смерть - в легких образуется слизь и появляется грибок. Больные муковисцидозом не могут жить без мощных антибиотиков.

Денис жив только благодаря несокрушимой воле своей мамы. Заграницей таких больных поддерживают бесплатно – за счет государственных программ. В Украине эта государственная поддержка есть только для детей до 18 лет, потому что с советских времен принято считать, что такие дети до совершеннолетия не доживают.

На планете существует две тысячи редких болезней, которые связаны с дефектами одного или нескольких генов. Каждый из миллионов больных – это тысячи или десятки тысяч долларов в месяц, потраченные на лекарства. Однако для пациентов есть надежда.

Если этот ген исправить, то болезнь можно остановить. Сейчас существует только амбициозный и фантастический проект – КРИСПР. В будущем он сможет не только ликвидировать генетические болезни, но и полностью изменить жизнь человечества. "Чтобы понять, как все работает, надо погрузиться на уровень организмов размером в несколько молекул, где все время идет война между бактериями и вирусами", - указал Александр Коляда, ученый-генетик.

В 1987 году японские ученые открыли у бактерий кишечной палочки последовательности ДНК, что неслучайно повторялись. Что это означало, тогда не поняли. Позже подобные структуры нашли в других бактерий. Более чем через 20 лет другие ученые узнали, что этот участок ДНК – это своеобразная картотека из частиц ДНК различных вирусов. Руководит этой картотекой хитрый фермент, который назвали КАЗ9, который работает как маленький молекулярный робот. Эта конструкция двигается вдоль участков ДНК и сравнивает все, что видит, с участками вирусов в собственной картотеке. Если этот искатель находит совпадение, то вырезает инфицированный вирусом участок ДНК, вставляя на его место здоровый ген.

Это выглядит настоящей фантастикой особенно после того, как ученые поняли, что фермент КАЗ9 можно запрограммировать вырезать какие-либо участки, вставляя вместо них любые другие. "Это некоторая молекулярная машина, которая позволяет изменить нашу молекулу ДНК. Можем взять ген, который отвечает за развитие муковисцидоза у человека и у детей, у которых он мутантный, натравить на мутантный ген, а подсунуть вместо этого нормальный ген, который должен быть у нас с вами. И эта машинерия вставит в нужное место здоровую копию нужного гена. И таким образом вылечит болезнь раз и навсегда", - считает Коляда.

Если этот метод заработает, то вылечить большинство генетических болезней можно будет одним уколом с вашими собственными клетками, куда интегрировали специально обученные молекулы. Больше того, генетическую терапию уже применяют для лечения рака у детей. "Две группы рака. В каждой группе было по 30 детей. И всех их удалось вылечить с помощью генной терапии. В сочетании с клеточной терапией. Количество этих исследований будет все больше и больше", - рассказал генетик.

Но речь идет не только о болезни. В будущем эта технология позволит не только лечить, но и совершенствовать. "Ученые почувствовали себя как ребенок в кондитерской, ведь КРИСПРом можно делать все что угодно. Сейчас ведутся разработки эффективных растений, хотят создать безрогих коров. С помощью КРИСПР планируют быстро и эффективно создавать новые антибиотики", - убеждена ученый-генетик Дарья Прокопик.

Сейчас официальная наука тренируется максимум на животных. В прошлом году генетический конструктор вкололи мыши, зараженной вирусом иммунодефицита. Болезнь удалось частично преодолеть. КРИСПР вырезал 60% инфицированных участков ДНК. Однако малоподвижная официальная наука раскачивается, революционную тему исследуют биохакеры – одиночки.

Джозайя Бейкер – первый в мире биолог, который решил модифицировать с помощью фермента КРИСПР самого себя. Он это делает в гаражной лаборатории стоимостью 2000 долларов. На сайте компании, которую он основал, наборы, которые за 140 долларов позволят любому повторить эксперимент. Ученые комментируют – 99%, что у него ничего не получится, потому что иммунная система организма отбросит чужеродные структуры. Небольшой шанс добиться изменений существует.

Какие возможности это дает? Например, отключив один ген, человек теоретически может превратиться в суператлета с исполинскими мышцами. "А что как нам создавать дизайнерских детей – голубоглазых, спокойных, и тех, которым брокколи кажется не горькой, а сладкой? Сразу остро встали вопросы этики, сверхлюдей и использования КРИСПР в немирных целях. Дженифер Дудна открыла системы редактирования фермента КАС9, говорит – однажды ей приснилось, что она сидит в темной комнате, оборачивается, а за ней сидит Гитлер и говорит: "Я хочу больше узнать о твоих опытах", - рассказала Прокопик.

Генетические эксперименты останавливает сложность доставить КРИСПР-конструкции в каждую клетку организма и гарантировать абсолютную точность его действия и своевременную остановку. Сверхбыстроеразвитие искусственного интеллекта уже вскоре может дать науке невиданное ускорение.